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1.三代试管婴儿试管婴儿不仅能造人,还能救人!之前有人通过新生试管宝宝的脐血干细胞移植,身患 重型 地中海贫血 的哥哥已彻底摆脱这一遗传疾病带来的威胁。这项技术的成功应用,意味着中信湘雅的辅助生殖与遗传诊断技术,从疾病的预防和筛查阻断向重大疾病的治疗又迈出了坚实的一步。
脐带血里的宝藏脐带,宝宝与妈妈之间进行物质交换的纽带,在宝宝出生时被剪断,通常作为废弃材料处理,而随着科技的不断发展,上个世纪80年代末,科学家们在脐带血液中发现可用来供医疗用途的高浓度的造血干细胞。 造血干细胞是来自于胚胎、胎儿或成体内,在一定条件下具有无限制自我更新与增殖分化能力的一类细胞,可用来治疗多种血液系统疾病(如急性白血病、慢性白血病、多发性骨髓瘤、骨髓异常增生综合症、淋巴瘤、再生障碍性贫血、范可尼贫血、地中海贫血等),免疫系统疾病(如重症联合免疫缺陷症、严重自身免疫性疾病等),先天性代谢性疾病(如粘多糖贮积症、肾上腺脑白质营养不良等)和某些对放化疗敏感的实体肿瘤(如视网膜母细胞瘤、神经母细胞瘤等)。总结了目前国际上已报道的关于造血干细胞临床治疗的相关疾病,一共有12大类,87个病种。除了脐带血,造血干细胞还可来源于骨髓和外周血。相比之下,脐带血来源的造血干细胞具有采集安全无痛,实物储存(治疗时间迅速),污染风险小,免疫细胞相对不成熟,免疫原性弱,移植后排异反应小,再生和修复能力强等特点。造血干细胞治疗的前提是供者HLA基因型与受者相匹配,并且匹配度越高,则移植成功率越大,排异反应越小。目前获得配型相同的脐带血干细胞,主要有两种方式:一是去往脐血库匹配,二是通过第三代试管婴儿(PGT)技术生育HLA相合的同胞,取其脐带血备用。前者等待时间较长,找到配型完全相合的供体几率不到万分之一,而且非同胞供者可能存在较大的排异反应,相较之下,通过PGT技术可以较容易获得HLA完全相合的,并且来自患者同胞的脐带血造血干细胞。 试管婴儿技术在疾病治疗上也迈出了坚定的一步。2001年,美国Verlinsky Y研究团队首次报道了在1个范可尼贫血(一种遗传性再生障碍性贫血)家系通过PGT技术同时进行了致病基因的检测及人类白细胞抗原(HLA)配型,挑选无患病风险且配型与患者相符的胚胎,在获得健康子代的同时,采集了HLA相合的脐带血造血干细胞,为患者成功进行了干细胞移植。目前国内外针对多种遗传性或非遗传性疾病,广泛开展了PGT-HLA配型项目,为许多血液、免疫系统甚至是代谢性疾病的治疗积累了宝贵的经验。这些家庭在迎来健康宝宝的同时,也被赠予了天赐的礼物 脐带血干细胞。